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江蘇菲亞生物科技有限公司
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基因編輯療法的效率
2017-7-18 閱讀(790)
基因編輯在疾病治療方面的應(yīng)用模式主要為：矯正/沉默有害突變，插入保護(hù)性突變，加入治療性基因以及敲除病毒DNA。對于突變引起的有害基因的活化，可以通過簡單的沉默或敲除的方式達(dá)到治療的目的，如亨廷頓氏舞蹈癥（一種顯性突變引起的家族性遺傳病），但是對于突變引起的正常基因的失活，則需要通過HDR的方式對目的序列進(jìn)行編輯，使其恢復(fù)到原有的健康狀態(tài)，如泰薩氏病 （一種隱性基因突變引起的遺傳性疾病）。
基因編輯的效率受到編輯方式，細(xì)胞類型，位點(diǎn)序列等多個因素的影響。總體上來講，NHEJ要比HDR效率更高。對于我們更關(guān)心的HDR方式，主要受到4個因素的影響：
1.修飾的本質(zhì)，如改變的序列幅度；
2.其識別特異性的干擾，如NHEJ可能干擾DSB造成的針對HDR的特異性序列，造成其效率的下降；
3.破壞序列與改造序列的相似度；
4.HDR拓?fù)浣Y(jié)構(gòu)。
