新技術(shù)“剪貼”基因治療遺傳病

美國研究人員6月26日在英國《自然》雜志上報(bào)告說，他們?cè)趯?shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)實(shí)現(xiàn)了通過“剪切”和“粘貼”基因來治療血友病。這一技術(shù)有望用于治療其他遺傳病。

英國《自然》雜志刊登報(bào)告說，美國費(fèi)城兒童醫(yī)院等機(jī)構(gòu)的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實(shí)驗(yàn)鼠。血友病是由基因變異引起的一種遺傳病，患者血液中缺少凝血物質(zhì)，往往有個(gè)小傷口就會(huì)流血不止，通常只能采取注射凝血物質(zhì)的方法來進(jìn)行治療。本次研究中的實(shí)驗(yàn)鼠患有乙型血友病，是由基因變異導(dǎo)致肝臟細(xì)胞不能產(chǎn)生一種凝血物質(zhì)引起。

研究人員用病毒作為載體，將一種名為“鋅指核酸酶”的物質(zhì)送入活體實(shí)驗(yàn)鼠的肝臟細(xì)胞中。鋅指核酸酶是基因?qū)W中所用的“剪刀”，可用于剪斷DNA（脫氧核糖核酸）鏈條，研究人員用它地剪除了細(xì)胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分。隨后，再用病毒作為載體，將一段正確的基因序列送入細(xì)胞中，細(xì)胞在修復(fù)DNA鏈條的同時(shí)也就“粘貼”好了正確的基因序列。

結(jié)果顯示，用這種方法治療的實(shí)驗(yàn)鼠，體內(nèi)相應(yīng)凝血物質(zhì)的量可恢復(fù)到正常數(shù)量的5%左右，其血液也能較快自行凝結(jié)。領(lǐng)導(dǎo)研究的凱瑟琳·海伊說，在相應(yīng)凝血物質(zhì)的量恢復(fù)到5%的情況下，血友病癥狀已大大減輕，如果不是動(dòng)手術(shù)等情況，一般不會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的出血不止現(xiàn)象。

此前研究人員只對(duì)試管中的細(xì)胞“剪貼”過基因，這是成功在活體動(dòng)物體內(nèi)進(jìn)行類似操作。經(jīng)過8個(gè)月的觀察，實(shí)驗(yàn)鼠肝臟未出現(xiàn)異常。研究人員因此認(rèn)為，本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性，將來也許可用于治療多種遺傳疾病。