海藻基因讓老鼠重見光明 基于基因療法

美國科學家將從海藻中提取出的基因注入失明老鼠視網膜內的雙極細胞中，讓失明老鼠“重見天日”。科學家表示，人體臨床試驗將于兩年內進行，新技術或將造福廣大失明人士。研究將發表在《分子治療》雜志上。

視網膜包含感光細胞、雙極細胞和神經節細胞。感光細胞將光量子能量轉換成電信號并傳到雙極細胞，雙極細胞將信號處理后經化學突觸傳遞到神經節細胞，神經節細胞再將視網膜處理后的視覺信息編碼為神經脈沖傳輸到大腦。約有1500萬名失明患者的視網膜內感光細胞受損，導致大腦無法接收圖像信息。

南加州大學洛杉磯分校遺傳醫學研究所的神經學家阿蘭·霍薩格團隊所使用的方法基于基因療法。在實驗中，他們用一個“馴化”病毒將單細胞海藻的一種基因運送至失明老鼠的雙極細胞內，讓其制造出了第二型離子通道視紫質蛋白（ChR2，海藻使用該光敏蛋白幫助它們朝光移動）。修改后的雙極細胞能感光并將信號傳送給神經節細胞，讓實驗老鼠恢復了感知光和黑暗的能力。

霍薩格團隊使用三組實驗鼠測試了該技術：一組實驗鼠視力正常，另兩組實驗鼠失明。科學家對其中一組失明實驗鼠使用了基因療法，向雙極細胞注入了包含有海藻基因的病毒；另外兩組實驗鼠不使用任何療法。10周后，研究團隊發現，雙極細胞制造出了ChR2蛋白。

實驗中，科學家將失明老鼠放入一個水迷宮的*，該水迷宮有六條可能的通道，其中一條通路內包含有一個有助于老鼠逃跑的突起物，一束引導光照耀在該通路的終點，zui終，接受基因療法的老鼠發現逃逸平臺的速度是沒有接受基因療法的失明老鼠的2.5倍。重復該測試10個月后，該團隊發現，接受基因療法的老鼠視力明顯有所改進。

科學家認為，隨著老齡化趨勢不斷加劇，失明人士將與日俱增。科學家正著手治療失明，其中包括研制電子植入設備、用干細胞培育新的視網膜組織等，但目前，這些方法在商業上都不太可行，霍薩格希望研究能改變這種狀況。

以前，人們一直擔心基因療法的安全性，尤其是通過病毒運送基因的療法。霍薩格表示，海藻基因僅在視網膜的雙極細胞中表達，實驗鼠沒有出現免疫反應，這表明，外來基因僅被限于轉運到雙極細胞內。然而，科學家在老鼠的其他組織內發現了少量的ChR2基因，美國*細胞科技公司的科學家羅伯特·蘭薩表示：“監管機構會非常在意雙極細胞外發現的ChR2基因。”