基因藥物是現代生物醫藥研發的主要方向。目前，基因藥物發展勢頭不錯，但是基因藥物領域仍存在一些亟待解決的問題。雖然我國目前已經研究了3000多個人類基因，但與國外相比，仍然存在著較大的差距。業內人士如是表示。
基因藥物是以基因組學研究中發現的功能性基因或基因的產物為起始材料，通過生物學、分子生物學或生物化學、生物工程等相應技術制成，并以相應分析技術控制中間產物和成品質量的生物活性物質產品，臨床上可用于某些疾病的治療、預防和診斷性治療。據介紹，基因藥物類型廣泛，包括重組蛋白質藥物、人源化單克隆抗體、基因治療藥物、重組蛋白質疫苗、核酸藥物等10多種類型。
研究進展良好
據了解，截至今年5月，*已經批準123種基因藥物。其中，進展zui快、獲得批準zui多的藥物是抗體藥物。近幾年來，至少有30種抗體藥物獲得批準，這個數據每年還在增加。
另據介紹，重組蛋白藥物近幾年在已經獲批了好幾個新藥。它融合了蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技術，也是一個非常有希望的新藥研發領域。
于在林所領導的研發團隊致力于基因藥物的研究：一方面，致力于與重大疾病相關的具有自主知識產權的人類新基因的發現，目前他們共發現了37個人類基因，其中數個已經獲得了美國；另一方面，他們在將長效化重組人血清白蛋白融合蛋白技術平臺用于新藥研發方面已取得明顯的進展。“現在已經完成兩個治療用生物制品國家Ⅰ類新藥的臨床前研究，進入臨床試驗研究注冊申報階段。這兩個新藥均是新分子結構的創新重組蛋白質藥物。在今后兩年里有望每年再完成一個新藥的臨床前研究工作。”于在林介紹說。
問題亟待解決
業內人士認為，盡管目前基因藥物發展良好，但是基因藥物領域仍存在一些亟待解決的問題。例如，目前抗體藥物的療效還有待進一步確認。于在林說，如今大規模應用的抗體藥物，跟已經用了50年的氟*（5－FU）相比，并沒有體現出更好的效果。“現在幾乎絕大部分的抗體藥在臨床上沒能延長病人的生存率（平均3個半月），而且患者還要承擔明顯的毒副作用和巨額的藥物費用。”更重要的是我國在基因藥物原創性研究和形成自主知識產權方面做得還不夠。只有掌握了新分子結構的發明，掌握了zui原創的，今后才能用它進行藥物的研發。其次要發展核心技術和公共平臺技術，贏得競爭主動權。
于在林表示，改進（長效）型基因藥物的研發是我國生物醫藥的的突破口。“它的安全性比普通基因治療藥物好得多。”
另外，我國基因藥物的研發始于20世紀90年代末期，利用人類基因技術開發的基因藥物也是我國近年來支持的醫藥重點領域之一，歷經近20年的發展，我國基因藥物也取得了長足的發展，但是，我國基因藥物的研發仍然與國外有較大的差距。
基因藥物從研發到上市大概需要12~15年的時間，不但要研究基因的功能，還要進行長時期、的臨床研究。在這10多年的時間里，研究的藥
物在每一階段的臨床試驗中都有可能被淘汰，而且花費不小——在發達國家，一個基因藥物的研發可能會花費10億美元左右。在我國，用這么長時間、花費這么多錢去研發一項擁有自主知識產權的基因藥物可以說是困難的。基因藥物的成果轉化工作風險很大，不管是技術要求還是后續的投入都要更高，在這種情況下，一些企業不敢去接這樣的工作，導致成果轉化工作的環節停滯。
在國外，基因藥物的研發主要由制藥企業來承擔，藥企既可使用自有資金，也可吸引風險投資，相對來說比較自由而且可以承擔較高成本；但在我國，基因藥物的研發主要由政府投資支持，并依托國家項目去開發，資金并不充裕，這對基因藥物的研發也有影響。
除了以上兩點，我國在基因藥物的審批方面還需要探索更切合實際的政策和方法。對此，業內人士認為，今后我國應加大對基因藥物研究生產的資金投入及政策傾斜，以保證我國基因藥物的良性發展。
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