拜耳A型血友病藥物Kovaltry獲FDA批準

近日，美國FDA批準拜耳A型血友病藥物Kovaltry上市，用于兒童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一種是未經修飾的重組因子VIII化合物。

FDA此次積極監管意見主要依據一項名為LEOPOLD的長期臨床試驗研究，主要考察Kovaltry常規預防給藥在成人、青少年和兒童A型血友病患者中的藥動學、安全性和療效,以及對圍手術期出血護理的影響。FDA推薦Kovaltry在青少年和成人中劑量為每周2-3次，兒童每周2-3次或者每隔一日服用一次。

LEOPOLD 臨床試驗的主管Sanjay P. Ahuja副教授，來自大學醫院彩虹嬰幼兒醫院止血與血栓中心和凱斯西儲大學醫學院，評論道：試驗結果顯示,A型血友病患者在出血常規預防基礎上，按每周2-3次給予Kovaltry治療后，其出血事件發生率大大降低。

 A 型血友病也稱作因子 VIII 缺陷或經典血友病，因凝血蛋白缺失而導致凝血障礙，具有遺傳特性。其發病特點是持續或自發地出血，出血會累及關節、肌肉或內臟器官。美國約有1.6萬人口罹患A型血友病。目前該疾病的治療方案主要為：靜脈注入重組因子蛋白以替代凝血因子發揮促凝作用。

Kovaltry的上市之路較為平坦，此前CHMP對之給予積極推薦，并于年初相繼獲得在歐洲和加拿大地區的上市授權。此外,拜耳公司目前已向日本遞交了Kovaltry的上市申請,后期將逐步向各國申請備案,謀求獲得范圍內上市的權利。